Endométriose : la HAS propose un accès précoce pour ENDOTEST

La Haute Autorité de santé (HAS) a rendu les premières conclusions de son évaluation du test salivaire ENDOTEST (cf. Encadré 1), développé pour diagnostiquer une endométriose [1, 2, 3]. 

Cette évaluation réalisée en vue d'émettre un avis pour une prise en charge par l'Assurance maladie a porté sur l’efficacité et l’utilité clinique de ce test. 

À l'issue de ces travaux, la HAS :

• recommande que ce test bénéficie du forfait innovation afin de permettre son accès précoce et sa prise en charge à titre dérogatoire, en raison de son caractère innovant et non invasif, de ses performances diagnostiques démontrées et du besoin exprimé par les patientes ;
• estime qu'il est nécessaire de disposer de données supplémentaires pour préciser l'utilité clinique de ce test en pratique courante ; elle émet un avis défavorable à sa prise en charge dans le droit commun. 

Une alternative non invasive à la cœlioscopie

L'indication revendiquée pour la prise en charge d'ENDOTEST par l'Assurance maladie était le diagnostic des patients de 18 à 43 ans présentant des symptômes évocateurs d'endométriose et dont les examens d'imagerie sont normaux ou équivoques : 

• avant l'instauration d'un traitement médical empirique ;
• en situation de persistance des symptômes malgré un traitement médical. 

Dans son rapport d'évaluation [3], la HAS rappelle les étapes du diagnostic d'endométriose :

• en première intention : examen clinique ;
• en seconde intention : bilan d’imagerie comportant une échographie pelvienne et une IRM pelvienne réalisée ou relue par un spécialiste.

Cependant, lorsque les lésions sont superficielles ou minimes, l’imagerie peut être non concluante ou négative.
Une cœlioscopie peut être envisagée pour confirmer le diagnostic d’endométriose, si un projet thérapeutique chirurgical partagé avec la patiente lui est associé. Cet acte invasif non dépourvu de risques peut s’avérer inutile.

Le test ENDOTEST constitue donc une alternative non invasive dans ces cas de diagnostic complexe, à réaliser en troisième intention après des examens cliniques et d’imagerie négatifs ou incertains. « En cas de résultat négatif, ce test éviterait les cœlioscopies inutiles et conduirait à rechercher d’autres pathologies en vue d’une prise en charge adaptée », commente la HAS.

Une sensibilité de 95 % et une spécificité de 94 %

Les performances diagnostiques du test ENDOTEST sont élevées pour une prévalence de la maladie de 49 % :

• sensibilité de 95 % : 0,95 IC95% [0,89-0,98] ;
• spécificité de 94 % : 0,94 IC95% [0,88-0,98] ;
• une valeur prédictive négative de 95 % : 0,95 IC95% [0,91-0,99] ;
• une valeur prédictive positive de 86 % : 0,86 IC86% [0,78-0,91].

Ces performances restent stables en dépit de plusieurs tests de robustesse (analyses de sensibilité par une méthode d’imputation). Le risque d’erreurs diagnostiques étant toutefois à prendre en compte pour un test négatif en cas de prévalence fictive de 75 % : 14 % de faux négatifs.

Une utilité clinique en pratique courante qui reste à démontrer

En revanche, l'utilité clinique de ce test dans la pratique courante reste à démontrer. « Les données transmises par le fabricant ne permettent pas de démontrer l’impact favorable d’ENDOTEST dans la prise en charge des patientes. De plus, les éléments disponibles ne permettent pas d’estimer précisément la population ciblée par ce test », commente la HAS qui redoute par ailleurs « un usage inapproprié de ce test perçu comme simple et rapide, mais dont l’usage est complexe et le prix élevé » en cas de déploiement large auprès des professionnels prenant en charge l'endométriose.

Le forfait innovation, une solution transitoire pour un accès précoce

En conclusion, bien que le test ENDOTEST présente de très bonnes performances diagnostiques, la HAS souhaite disposer de données cliniques supplémentaires « pour statuer sur la pertinence d’un remboursement pérenne », c'est-à-dire inscrit dans le droit commun.

Attentive aux « fortes attentes » exprimées par les associations de patientes pour améliorer la prise en charge de l'endométriose, la HAS reconnaît le potentiel de ce test à couvrir un besoin médical non couvert à ce jour. C'est pourquoi, dans l’attente de nouvelles données cliniques, elle recommande d'autoriser un accès précoce à ENDOTEST et une prise en charge dérogatoire grâce au forfait innovation (cf. Encadré 2).

Cette solution transitoire permettrait « l’obtention des données encore manquantes, telles que l’impact du test sur la prise en charge des patientes, une estimation du volume de prescription du test dans la population cible, l’acceptabilité des patientes... ». Avec ces données, la HAS pourra réviser sa position en vue de la prise en charge pérenne d'ENDOTEST.

Il revient maintenant aux ministres chargés de la santé et de la Sécurité sociale d'autoriser (ou non) l'accès précoce à ENDOTEST dans le cadre d'un forfait innovation.