Anémie associée à l'insuffisance rénale : prise en charge de MIRCERA étendue chez l'enfant

La prise en charge (remboursement à 65 % et agrément aux collectivités) de MIRCERA solution injectable en seringue préremplie (méthoxy polyéthylène glycol-époétine bêta ou MPG-époétine bêta) est étendue [1, 2] au traitement de l'anémie symptomatique associée à l'insuffisance rénale chronique (IRC) :

• chez les patients pédiatriques âgés de 3 mois à moins de 18 ans lors du passage depuis un autre agent stimulant l'érythropoïèse (ASE) après stabilisation de leur taux d'hémoglobine par l'ASE précédent.

Jusqu'à présent, dans le traitement de l'anémie symptomatique associée à l'IRC, la prise en charge de MIRCERA était limitée à la population adulte. 

L'extension de prise en charge en pédiatrie s'applique à toutes les spécialités de la gamme : 

• MIRCERA 30 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400939037257)
• MIRCERA 50 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400938151459)
• MIRCERA 75 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400938151510)
• MIRCERA 100 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400938151749)
• MIRCERA 120 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400939038087)
• MIRCERA 150 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400938151800)
• MIRCERA 200 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400938152050)
• MIRCERA 250 microgrammes/0,3 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400938152111)
• MIRCERA 360 microgrammes/0,6 mL solution injectable, boîte de 1 seringue préremplie (CIP 3400939038148)

Pour rappel, MIRCERA est un médicament d'exception. Sa prescription doit être établie sur une ordonnance de médicament d'exception, conformément à la fiche d'information thérapeutique (FIT) en vigueur [1]. 

MIRCERA est soumis à prescription initiale hospitalière. La prescription est réservée à certains médecins spécialistes en néphrologie, hématologie, médecine interne, et aux médecins exerçant dans des services de dialyse à domicile. 

Efficacité de MIRCERA démontrée chez l'enfant

L’efficacité de la MPG-époétine bêta a été démontrée versus les autres ASE chez différents types de patients adultes (naïfs de traitement par ASE, dialysés ou non dialysés, dialysés précédemment traités par ASE). 

Chez l'enfant et l'adolescent, deux études cliniques de phase II ont été menées dans le cadre du plan d'investigation pédiatrique (PIP) européen :

• l’étude DOLPHIN (NH19707), réalisée chez 64 patients de 5 à 17 ans sous hémodialyse, a permis de déterminer la dose initiale optimale de MPG-époétine bêta administrée par voie intraveineuse pour le traitement d’entretien de l’anémie et de décrire l’évolution de l’hémoglobinémie au cours du temps, en fonction de différentes doses de MPG-époétine bêta. Les propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de MIRCERA administré par voie intraveineuse étaient similaires chez les adultes et les enfants ;
• l’étude SKIPPER (NH19708), menée chez 40 patients âgés de 3 mois à 17 ans sous dialyse ou non encore dialysés, a permis de déterminer la dose initiale optimale de MPG-époétine bêta à administrer par voie sous-cutanée toutes les 4 semaines chez les sujets  précédemment traités de façon stable par un ASE administré par voie sous-cutanée. Le critère de jugement principal était la variation moyenne de la concentration d’hémoglobine entre les phases d’inclusion et d’évaluation.

Sur la base de ces études, la Commission de la transparence (CT) a attribué un service médical rendu (SMR) important à MIRCERA dans son indication chez l'enfant [3]. 

MIRCERA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR) par rapport aux autres ASE. 

Dans la stratégie thérapeutique, MIRCERA par voie sous-cutanée est un traitement de première intention de l’anémie symptomatique secondaire à l’IRC avant 18 ans conformément au libellé de l'autorisation de mise sur le marché (AMM). 

En France, la population pédiatrique susceptible de bénéficier de MIRCERA est estimée à 180 patients.

MIRCERA chez l'enfant : recommandations posologiques

Les patients de moins de 18 ans dont le taux d’hémoglobine a été stabilisé par un traitement avec un ASE peuvent passer à MIRCERA administré 1 fois toutes les 4 semaines en injection par voie intraveineuse ou sous-cutanée (abdomen, bras ou cuisse), tout en gardant la même voie d’administration.
La dose initiale de MPG-époétine bêta est calculée sur la base de la dose hebdomadaire totale d’ASE au moment de la conversion.

Il est rappelé que les seringues préremplies ne sont pas conçues pour l’administration de doses partielles. Les dosages actuellement disponibles dans la gamme MIRCERA ne permettent pas de traiter les patients pédiatriques ayant une dose d’ASE < 9 microgrammes/semaine de darbépoétine alfa ou < 2 000 UI/semaine d’époétine.