Extension de prise en charge en pédiatrie pour WAKIX et SPEVIGO

Les spécialités WAKIX 4,5 mg et WAKIX 18 mg comprimé pelliculé (pitolisant) et SPEVIGO 450 mg solution à diluer pour perfusion (spésolimab) bénéficient d'une extension de prise en charge en pédiatrie. 

WAKIX : prise en charge étendue chez l'enfant de plus de 6 ans

La prise en charge (remboursement à 30 % et agrément aux collectivités) de WAKIX 4,5 mg et WAKIX 18 mg comprimé pelliculé (pitolisant) est étendue en population pédiatrique [1, 2], dans l'indication suivante : 

• chez l'adolescent et l'enfant de plus de 6 ans pour le traitement de la narcolepsie avec ou sans cataplexie.

Dans cette indication, la décision d'instauration du traitement par WAKIX doit être prise après proposition documentée issue d'une réunion de concertation thérapeutique avec un centre de référence et de compétences dans la prise en charge de la narcolepsie.

Auparavant, la prise en charge de WAKIX était limitée à l'adulte. 

Pour rappel, les modalités de prescription de WAKIX sont les suivantes : 

• prescription initiale annuelle réservée aux spécialistes et/ou aux services spécialisés en neurologie et aux médecins exerçant dans les centres du sommeil ;
• renouvellement non restreint.

Un SMR modéré

L'indication en population pédiatrique a été accordée à WAKIX en février 2023.

Dans un avis du 19 juillet 2023 [3], la Commission de la transparence (CT) a attribué à WAKIX un service médical rendu (SMR) modéré et une amélioration du service médical rendu (ASMR) mineure.

La supériorité du pitolisant par rapport au placebo a été démontrée au cours d’une étude randomisée en double aveugle (prévue dans le plan d'investigation pédiatrique) sur 8 semaines (dont 4 semaines à dose fixe) chez des adolescents et des enfants de 6 ans et plus atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie sur :

• le critère de jugement principal de variation du score total des symptômes de la narcolepsie UNS (Ullanlinna Narcolepsy Scale) ;
• et sur le premier critère de jugement secondaire hiérarchisé de score total de somnolence diurne PDSS (Pediatric Daytime Sleepiness Scale).

Un schéma posologique spécifique à l'enfant et l'adolescent

Le schéma posologique de WAKIX chez l'enfant diffère de celui applicable chez l’adulte. La dose de pitolisant est progressivement augmentée sur une période de quatre semaines, au lieu de trois chez l'adulte, sans dépasser la dose de 36 mg/jour (18 mg/jour chez l'enfant de moins de 40 kg) :

• semaine 1 : posologie initiale de 4,5 mg (1 comprimé de WAKIX 4,5 mg) par jour ;
• semaine 2 : la posologie peut être augmentée à 9 mg (2 comprimés de WAKIX 4,5 mg) par jour ;
• semaine 3 : la posologie peut être augmentée à 18 mg (1 comprimé de WAKIX 18 mg) par jour ;
• semaine 4 : chez les enfants pesant 40 kg et plus, la posologie peut être augmentée à 36 mg (2 comprimés de WAKIX 18 mg) par jour.

À tout moment, la posologie peut être diminuée (jusqu'à 4,5 mg par jour) ou augmentée (jusqu'à 36 mg par jour chez l'enfant de 40 kg et plus ou 18 mg par jour chez l'enfant de moins de 40 kg) selon l'évaluation du médecin et la réponse du patient.

La posologie quotidienne totale doit être administrée en une seule prise le matin au cours du petit-déjeuner.

SPEVIGO 450 mg injectable : prise en charge étendue chez l'adolescent de 12 ans et plus

À l'hôpital, la prise en charge (agrément aux collectivités et prise en charge en sus des prestations d'hospitalisation) [4, 5] de SPEVIGO 450 mg solution à diluer pour perfusion (spésolimab) est étendue chez l'adolescent dans l'indication suivante : 

• traitement des poussées de psoriasis pustuleux généralisé (PPG) chez les adolescents à partir de 12 ans, en monothérapie.

Les conditions habituelles de prescription s'appliquent : 

• médicament réservé à l’usage hospitalier ;
• prescription réservée aux spécialistes en dermatologie ou en pédiatrie.

Un SMR important 

L'indication de SPEVIGO 450 mg a été étendue aux adolescents de 12 ans et plus en septembre 2024. 

Dans un avis du 11 décembre 2024 [6], la CT a attribué à SPEVIGO dans cette population : 

• un SMR important ;
• une ASMR mineure.

La CT a tenu compte du besoin médical non couvert dans le traitement des poussées de PPG chez l’adolescent. En l’absence de données spécifiques chez l’adolescent à partir de 12 ans évaluant le spésolimab 450 mg (voie intraveineuse IV) dans le traitement des poussées de PPG, elle note qu'une extrapolation peut être faite dans cette population à partir des études EFFISAYIL :

• EFFISAYIL 1 a été réalisée avec SPEVIGO 450 mg IV chez l'adulte ;
• EFFISAYIL 2 a été réalisée avec SPEVIGO 150 mg sous-cutanée (SC) chez l'adulte et l'adolescent. 

Même dose que chez l'adulte

La dose de spésolimab recommandée pour le traitement d'une poussée de PPG chez les adultes et les adolescents de 12 ans ou plus et pesant au moins 40 kg est de 900 mg (2 flacons de SPEVIGO 450 mg) en dose unique administrée en perfusion intraveineuse.

Si les symptômes de la poussée persistent, une dose supplémentaire de 900 mg peut être administrée 1 semaine après la première dose.

SPEVIGO n'a pas été étudié chez les patients pesant moins de 40 kg.