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Les deux catégories d'ATUIl existe deux catégories d'ATU, qualifiées habituellement d'ATU de cohorte et d'ATU nominatives(1).
Les ATU de cohorte concernent des groupes de malades. Une ATU de cohorte est délivrée dans l'attente de l'octroi d'une AMM dont la demande a été déposée ou que le demandeur s'engage à déposer dans un délai déterminé. Sont concernés des médicaments dont la sécurité et l'efficacité sont fortement présumées au vu des résultats d'essais thérapeutiques réalisés en vue de l'autorisation de mise sur le marché. L'ATU est délivrée par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) à la demande du laboratoire exploitant. Lorsqu'un médicament bénéficie d'une ATU de cohorte, tous les patients répondant à l'indication de l'ATU y ont accès.
Les ATU nominatives sont délivrées sous la responsabilité d'un médecin pour un seul malade nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Sont concernés des médicaments qui sont susceptibles de présenter un bénéfice important pour le patient, lorsque des conséquences graves pour ce patient sont fortement probables en l'état des thérapeutiques disponibles. La sécurité et l'efficacité de ce médicament doivent être fortement présumées en l'état des connaissances scientifiques. Il peut s'agir notamment de médicaments importés. Le patient, ou son représentant, doit être informé de l'absence d'alternative thérapeutique, des risques encourus, des contraintes et du bénéfice susceptible d'être apporté par ce médicament. La demande d'autorisation est adressée à l'ANSM par le responsable de la pharmacie hospitalière.
Dans tous les cas, à l'exception des ATU nominatives accordées par dérogation, l'autorisation est subordonnée à la mise en place d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations signé entre l'ANSM et le laboratoire exploitant. Le recueil d'informations porte sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation ainsi que sur les caractéristiques de la population ayant bénéficié du médicament. Pour les ATU nominatives accordées par dérogation, la transmission à l'ANSM des informations relève au premier chef de la responsabilité du médecin prescripteur. Ces autorisations peuvent également être assujetties à la mise en place d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations.
La liste des ATU de cohorte et le référentiel des ATU nominatives en cours est consultable sur le site internet de l'ANSM : http://ansm.sante.fr (rubrique ATU).
Les conditions de prescription et de délivrance des médicaments bénéficiant d'une ATULes médicaments soumis à ATU peuvent voir leurs conditions de prescription restreintes dans les mêmes conditions que les médicaments titulaires d'une autorisation de mise sur le marché.Ces médicaments ne sont disponibles que dans les établissements de soins. Ils sont délivrés sous la responsabilité du pharmacien hospitalier. Toutefois, les médicaments non réservés à l'usage hospitalier sont réputés inscrits sur la liste de rétrocession et peuvent donc être délivrés à des patients non hospitalisés(3).
La prise en charge financière des médicaments en ATULes spécialités pharmaceutiques bénéficiant d'une ATU pour certaines de leurs indications peuvent être achetées et utilisées par les établissements de santé(4).En cas de rétrocession, le remboursement se fait sur la base du prix d'achat par l'établissement, majoré de la marge de délivrance par la pharmacie hospitalière et de la TVA. Les ATU nominatives ne peuvent faire l'objet d'une prise en charge qu'avant la délivrance d'une première autorisation de mise sur le marché pour le médicament considéré, dans la limite du nombre maximum d'ATU autorisées, ainsi que dans le cadre de la continuité de traitement (durée minimum d'un an après l'arrêt de la prise en charge précoce).
La prise en charge financière entre l'AMM et la décision de prise en charge par l'Assurance maladieLorsque le médicament qui bénéficiait d'une ATU de cohorte obtient l'AMM pour l'indication qui a fait l'objet de l'ATU, il peut continuer à être acheté par les établissements de santé jusqu'à ce qu'une décision ait été prise sur la demande d'inscription sur la liste des médicaments remboursables et/ou agréés à l'usage des collectivités. Les conditions de prise en charge sont appréciées indication par indication.La prise en charge peut cesser si l'indication considérée fait l'objet d'une évaluation défavorable au titre de la mise sur le marché ou si l'entreprise exploitante n'a pas déposé de demande d'inscription sur les listes des médicaments remboursables ou agréés à l'usage des collectivités pour l'indication considérée. Elle peut également cesser si la HAS identifie une alternative thérapeutique remboursable dans la même indication, ou si l'entreprise ne respecte pas ses engagements vis-à-vis de l'ANSM(5). En ce qui concerne les ATU nominatives, la prise en charge ne peut intervenir que jusqu'à l'obtention de la première AMM ou dans le cadre de la continuité du traitement. Les établissements de santé doivent assurer un suivi particulier des prescriptions des médicaments en ATU et post-ATU(6). La prescription doit indiquer l'indication pour laquelle la spécialité est prescrite. La prise en charge est subordonnée à la transmission, lors de la facturation, de l'indication de prescription. L'établissement doit pour chaque indication respecter les obligations relatives au protocole d'utilisation, de recueil d'informations et de suivi des patients. Le non-respect de ces obligations peut conduire à des sanctions financières pour l'établissement. Sauf si l'AMM l'a classée dans la catégorie des médicaments réservés à l'usage hospitalier, la spécialité peut être rétrocédée par la pharmacie à usage intérieur (PUI) aux patients non hospitalisés et prise en charge à 100 % par l'Assurance maladie pendant la période entre l'obtention de l'AMM et la décision d'inscription sur les listes des médicaments remboursables et/ou agréés à l'usage des collectivités.
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Mise à jour :
juin 2021
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