Présente chez environ 70 % des malades, la mutation Delta F508 du gène CFTR est la plus fréquente.Dr_Microbe / iStock / via Getty Images
Dans le traitement des patients de plus de 6 ans atteints de mucoviscidose et non porteurs de la mutation F508del (situation hors AMM à la date du 13 février 2024 - cf. Encadré), les spécialités KAFTRIO et KALYDECO en comprimé sont, depuis le 5 février 2024, mises à disposition au sein des pharmacies à usage intérieur (PUI) selon deux dispositifs [1] :
- via un dispositif d’accès précoce (AP), y compris pour les patients jusque-là traités dans un cadre compassionnel. L'autorisation d'accès précoce (AAP) a été octroyée le 7 septembre 2023 [2] dans l'indication suivante, sous réserve de respecter le protocole d’utilisation thérapeutique - PUT :
- patients porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/élexacaftor sur la base de données in vitro disponibles ;
- via le cadre de prescription compassionnelle (CPC). Ce dispositif est ouvert depuis le 1er juin 2023. Il s'applique désormais aux patients non éligibles à l’AP (excepté ceux qui présentent deux gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR).
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[1] Mucoviscidose : le point sur l’accès des patients non porteurs de la mutation F508del à l’association des comprimés pelliculés Kaftrio et Kalydeco (ANSM, mise à jour du 9 février 2024)
[2] Décision du collège de la Haute Autorité de santé - AAP KAFTRIO et KALYDECO (HAS, 7 septembre 2023)
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