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Mucoviscidose : évolution des conditions de mise à disposition de KAFTRIO et KALYDECO comprimé

Dans le cadre du traitement des patients de plus de 6 ans atteints de mucoviscidose et non porteurs de la mutation F508del, les spécialités KAFTRIO et KALYDECO comprimé sont désormais accessibles via le dispositif d'accès précoce, en complément de la prescription compassionnelle.

David Paitraud 13 février 2024 Image d'une montre3 minutes icon Ajouter un commentaire
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Présente chez environ 70 % des malades, la mutation Delta F508 du gène CFTR est la plus fréquente.

Présente chez environ 70 % des malades, la mutation Delta F508 du gène CFTR est la plus fréquente.Dr_Microbe / iStock / via Getty Images

Dans le traitement des patients de plus de 6 ans atteints de mucoviscidose et non porteurs de la mutation F508del (situation hors AMM à la date du 13 février 2024 - cf. Encadré), les spécialités KAFTRIO et KALYDECO en comprimé sont, depuis le 5 février 2024, mises à disposition au sein des pharmacies à usage intérieur (PUI) selon deux dispositifs [1] : 

  • via un dispositif d’accès précoce (AP), y compris pour les patients jusque-là traités dans un cadre compassionnel. L'autorisation d'accès précoce (AAP) a été octroyée le 7 septembre 2023 [2] dans l'indication suivante, sous réserve de respecter le protocole d’utilisation thérapeutique - PUT :
    • patients porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/élexacaftor sur la base de données in vitro disponibles ;
  • via le cadre de prescription compassionnelle (CPC). Ce dispositif est ouvert depuis le 1er juin 2023. Il s'applique désormais aux patients non éligibles à l’AP (excepté ceux qui présentent deux gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR). 
Encadré - Spécialités concernées par les nouvelles conditions de mise à disposition
  • KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg et KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg comprimé pelliculé (ivacaftor + tezacaftor + élexacaftor) : selon l'autorisation de mise sur le marché (AMM) actuelle, ces spécialités sont indiquées en association avec l'ivacaftor dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ;
  • KALYDECO 75 mg et KALYDECO 150 mg comprimé pelliculé (ivacaftor) : selon l'AMM, ces spécialités sont indiquées :
    • en monothérapie dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus, et pesant 25 kg et plus atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation R117H du gène CFTR ou de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ;
    • en association avec tezacaftor/ivacaftor comprimés, dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs de l'une des mutations suivantes du gène CFTR : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G et 3849+10kbC→T ;
    • en association avec ivacaftor/tezacaftor/élexacaftor comprimés dans le traitement des adultes, des adolescents et des enfants âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR.

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