À propos de Atidarsagène autotemcel
Mise à jour : 16 novembre 2022
Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perf
Dernière modification : 10/11/2023 - Révision : 15/11/2022
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME A16AB - ENZYMES A16AB21 - ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL |
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INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perfIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
- Leucodystrophie métachromatique juvénile
PosologieUnité de priseml- atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l?administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Modalités d'administration du traitement- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Incompatibilités physico-chimiques- Incompatibilité avec tous les médicaments
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive
- Leucodystrophie métachromatique juvénile
PosologieUnité de priseml- atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l?administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Unité de priseml- atidarsagène autotemcel : 10 M de cellules/ml
Modalités d'administration- Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l?administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
- Voie intraveineuse (en perfusion)
- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l?administration du produit
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie Patient jusqu'à 15 an(s) - Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Patient jusqu'à 15 an(s)
- Patient quel que soit le poids
- Leucodystrophie métachromatique infantile tardive - Leucodystrophie métachromatique juvénile
- Posologie standard
- 3 à 30 M de cellules/ml/kg 1 fois ce jour
Modalités d'administration du traitement- Administrer par perfusion intraveineuse de 30 minutes
- Respecter le débit de perfusion recommandé
Incompatibilités physico-chimiques- Incompatibilité avec tous les médicaments
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTATIDARSAGENE AUTOTEMCEL 10 M de cellules/ml dispers p perfNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Thérapie génique, antécédent (de)
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Enfant de plus de 7 ans
- Hépatite B
- Hépatite C
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Sérologie HTLV positive
- Sujet âgé
- Vaccins vivants
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Risques liés au traitement- Médicament génétiquement modifié
- Produit dérivé du sang
- Risque d'acidose métabolique
- Risque d'échec du traitement
- Risque d'infection
- Risque d'infection liée au cathéter
- Risque d'interférence avec les examens de laboratoire
- Risque de cytopénie
- Risque de dysthyroïdie
- Risque de formation d'anticorps
- Risque de leucémie
- Risque de lymphome
- Risque de thrombose liée au cathéter
Surveillances du patient- Surveillance clinique pendant et après l'administration du produit
- Surveillance de la fonction thyroïdienne après l'arrêt du traitement
- Surveillance de la fonction thyroïdienne avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la formule sanguine après l'arrêt du traitement
- Surveillance des bicarbonates plasmatiques pendant le traitement
- Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite B avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite C avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par VIH avant le traitement
Mesures à associer au traitement- Administrer des produits cellulaires sanguins irradiés en cas de transfusion
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Ne pas effectuer de don de sang
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Réservé à l'usage autologue
- Traçabilité recommandée
- Traitement à administrer en milieu hospitalier
- Traitement prophylactique anti-infectieux à associer
Information des professionnels de santé et des patients- Info du patient : garder sur soi la carte d'alerte
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l?administration du produit
- Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation
- Info prof de santé : remettre au patient la carte d'alerte
- S'assurer que le patient remplit les conditions d'éligibilité
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Test cytomégalovirus positif (Fréquent)
Neutropénie (Très fréquent)
ASAT (augmentation) (Fréquent)
Anticorps spécifique à la substance (Très fréquent)
ALAT (augmentation) (Fréquent)
Transaminases (augmentation) (Fréquent)
DERMATOLOGIE Exfoliation cutanée (Fréquent)
DIVERS Neutropénie fébrile (Très fréquent)
Fièvre (Fréquent)
GYNÉCOLOGIE, OBSTÉTRIQUE Insuffisance ovarienne (Très fréquent)
HÉMATOLOGIE Thrombopénie (Fréquent)
Anémie (Fréquent)
HÉPATOLOGIE Maladie veino-occlusive hépatique (Très fréquent)
Hépatomégalie (Très fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE BACTERIENNE Infection staphylococcique (Fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE FONGIQUE Infection à Aspergillus (Fréquent)
INFECTIOLOGIE D'ORIGINE VIRALE Infection virale (Fréquent)
NUTRITION, MÉTABOLISME Acidose métabolique (Très fréquent)
Intoxication hydrique (Fréquent)
ORL, STOMATOLOGIE Douleur oropharyngée (Fréquent)
Epistaxis (Fréquent)
Stomatite (Très fréquent)
PSYCHIATRIE Insomnie (Fréquent)
SYSTÈME DIGESTIF Ascite (Fréquent)
Diarrhée (Fréquent)
Nausée (Fréquent)
Hémorragie gastro-intestinale (Fréquent)
Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Douleur osseuse (Fréquent)
Dorsalgie (Fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Fréquent)
SYSTÈME RESPIRATOIRE Pneumonie (Fréquent)
UROLOGIE, NÉPHROLOGIE Oligurie (Fréquent)
Infection urinaire (Fréquent)
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
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Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Thérapie génique, antécédent (de)
X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
- Thérapie génique, antécédent (de)
|
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Enfant de plus de 7 ans
- Hépatite B
- Hépatite C
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Sérologie HTLV positive
- Sujet âgé
- Vaccins vivants
II Modéré
Niveau de gravité : Précautions- Enfant de plus de 7 ans
- Hépatite B
- Hépatite C
- Infection par le VIH
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance rénale
- Sérologie HTLV positive
- Sujet âgé
- Vaccins vivants
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Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Risques liés au traitement- Médicament génétiquement modifié
- Produit dérivé du sang
- Risque d'acidose métabolique
- Risque d'échec du traitement
- Risque d'infection
- Risque d'infection liée au cathéter
- Risque d'interférence avec les examens de laboratoire
- Risque de cytopénie
- Risque de dysthyroïdie
- Risque de formation d'anticorps
- Risque de leucémie
- Risque de lymphome
- Risque de thrombose liée au cathéter
Surveillances du patient- Surveillance clinique pendant et après l'administration du produit
- Surveillance de la fonction thyroïdienne après l'arrêt du traitement
- Surveillance de la fonction thyroïdienne avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la formule sanguine après l'arrêt du traitement
- Surveillance des bicarbonates plasmatiques pendant le traitement
- Surveillance des signes vitaux avant, pendant et après l'arrêt de la perfusion
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite B avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par le virus de l'hépatite C avant le trt
- Surveillance par un test de dépistage d'une infection par VIH avant le traitement
Mesures à associer au traitement- Administrer des produits cellulaires sanguins irradiés en cas de transfusion
- Administrer une prémédication antihistaminique
- Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
- Ne pas effectuer de don de sang
- Prélever des cellules souches de secours avant le traitement
- Réservé à l'usage autologue
- Traçabilité recommandée
- Traitement à administrer en milieu hospitalier
- Traitement prophylactique anti-infectieux à associer
Information des professionnels de santé et des patients- Info du patient : garder sur soi la carte d'alerte
- Info prof de santé : identité du patient à confirmer avant l?administration du produit
- Info prof de santé : porter des gants lors de chaque manipulation
- Info prof de santé : remettre au patient la carte d'alerte
- S'assurer que le patient remplit les conditions d'éligibilité
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| DIVERS | |||
| GYNÉCOLOGIE, OBSTÉTRIQUE | |||
| HÉMATOLOGIE | |||
| HÉPATOLOGIE | |||
| INFECTIOLOGIE D'ORIGINE BACTERIENNE | |||
| INFECTIOLOGIE D'ORIGINE FONGIQUE | |||
| INFECTIOLOGIE D'ORIGINE VIRALE | |||
| NUTRITION, MÉTABOLISME | |||
| ORL, STOMATOLOGIE | |||
| PSYCHIATRIE | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX | |||
| SYSTÈME RESPIRATOIRE | |||
| UROLOGIE, NÉPHROLOGIE |
Voir aussi les substances
Atidarsagène autotemcel
Chimie
| IUPAC | Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral incompétent à la réplication codant pour l'arylsulfatase A humaine (ARSA). Des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques CD34+ autologues (HSPC), obtenues à partir de moelle osseuse (BM) ou de sang périphérique mobilisé (mPB), ont été transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral, à base de VIH-1 pseudotypé et incompétent à la réplication, codant pour le transgène de l'arylsulfatase A humaine (ARSA), sous le contrôle d'un promoteur de la phosphoglycérate kinase (PGK) humaine. Le vecteur est pseudotypé avec la glycoprotéine d'enveloppe du virus de la stomatite vésiculeuse (VSV). Le génome du vecteur contient également l'élément régulateur posttranscriptionnel Woodchuck (WPRE) du virus de l'hépatite, un fragment du gag du VIH-1, l'élément de réponse post-transcriptionnel (RRE) du VIH-1 et le tractus central de polypurine du VIH-1 (cPPT), ainsi qu'un fragment de nef. La population de cellules CD34+ correspond à une population hétérogène de cellules souches et progénitrices, certaines exprimant les marqueurs CD90 et/ou CD133. |
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