À propos de étranacogène dézaparvovec
Mise à jour : 11 mai 2023
Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC 1 000 Md de génomes de vecteur/ml sol diluer p perf

Dernière modification : 09/01/2024 - Révision : 09/02/2024

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
B - SANG ET ORGANES HEMATOPOIETIQUES
B02 - ANTIHEMORRAGIQUES
B02B - VITAMINE K ET AUTRES HEMOSTATIQUES
B02BD - FACTEURS DE LA COAGULATION SANGUINE
B02BD16 - ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC 1?000 Md de génomes de vecteur/ml sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX

Posologie

Unité de prise
ml
  • étranacogène dézaparvovec : 1000 Md de génomes de vecteur/ml
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A diluer avant administration
  • Respecter un débit de perfusion constant
Posologie
Patient de 18 an(s) à 65 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Hémophilie B sévère sans inhibiteur du facteur IX
  • Posologie standard
  • 2 ml/kg 1 fois ce jour

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par perfusion IV lente
  • Réservé au sujet de plus de 18 ans

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC 1?000 Md de génomes de vecteur/ml sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Cirrhose
  • Fibrose hépatique
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Infection aiguë
  • Infection non contrôlée

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Déficit immunitaire
  • Diabète
  • Femme susceptible d'être enceinte
  • Grossesse
  • Hépatite B
  • Hépatite C
  • Homme en âge de procréer
  • Infection par le VIH
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Partenaire enceinte ou susceptible de l'être
  • Présence d'anticorps anti-AAV5
  • Stéatose hépatique non alcoolique
  • Sujet âgé
  • Sujet à risque d'accident thromboembolique
  • Sujet de moins de 18 ans
  • Traitement par immunosuppresseur, antécédent récent (de)
  • Traitement répété
  • Transaminases sériques, augmentation (des)

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Fertilité et Grossesse

  • Ne pas effectuer de don de sperme
  • Utiliser chez l'homme une contraception efficace pdt le trt puis pdt 12 mois après l'arrêt du trt
  • Utiliser chez la femme une contraception efficace avant la mise en route du traitement

Risques liés au traitement

  • Risque d'accident thromboembolique
  • Risque d'augmentation des transaminases
  • Risque de cancer
  • Risque de réaction anaphylactique
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance de la fonction hépatique avant et pendant le traitement
  • Surveillance de la présence d'inhibiteur du facteur IX pendant le traitement
  • Surveillance du taux d'anticorps anti-AAV5 avant la mise en route du traitement
  • Surveillance du taux de facteur IX pendant le traitement
  • Surveillance échographique hépatique avant la mise en route du traitement
  • Surveillance par élastographie hépatique avant la mise en route du traitement

Mesures à associer au traitement

  • A diluer avant administration
  • Ne pas effectuer de don d'organes, de tissus ou cellules pour transplantation
  • Ne pas effectuer de don de sang
  • Traçabilité recommandée

Information des professionnels de santé et des patients

  • Effectuer les tests hépatiques de préférence par le même laboratoire
  • Info du patient :ce trt peut altérer la capacité à conduire des véhicules et à utiliser des machines

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • ASAT (augmentation) (Très fréquent)
  • ALAT (augmentation) (Très fréquent)
  • CPK (augmentation) (Fréquent)
  • Bilirubinémie (augmentation) (Fréquent)
  • Protéine C-réactive (augmentation) (Très fréquent)
  • Anticorps (production)
  • DERMATOLOGIE
  • Urticaire
  • DIVERS
  • Fatigue (Fréquent)
  • Syndrome pseudogrippal (Très fréquent)
  • Fièvre
  • Gêne thoracique
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Hypersensibilité
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction liée à la perfusion (Très fréquent)
  • Réaction au site de perfusion
  • OPHTALMOLOGIE
  • Prurit oculaire
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Vertige (Fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Malaise (Fréquent)
  • Bouffée congestive
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Nausée (Fréquent)
  • Douleur abdominale haute
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Très fréquent)
  • Voir aussi les substances

    étranacogène dézaparvovec

    Chimie
    IUPACvecteur viral adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) recombinant, non-répliquant, exprimant le variant Padua (R338L) du facteur de coagulation IX humain (F9, Facteur IX, FIX), sous le contrôle du promoteur spécifique du foie (LP1)
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