À propos de Galsulfase
Mise à jour : 16 janvier 2013
Galsulfase : Mécanisme d'action

Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose (MPS) de type VI est une maladie multisystémique avec pathologie hétérogène, se caractérisant par un déficit en N-acétylgalactoasamine 4-sulfatase, une hydrolase lysosomale catalysant l'hydrolyse du radical sulfate du glycosaminoglycane, le dermatane sulfate. La diminution ou l'absence d'activité N-acétyl galactosamine 4-sulfatase se traduit par l'accumulation de dermatane sulfate dans de nombreux types cellulaires et tissus.

Le traitement enzymatique substitutif est destiné à rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et empêcher toute nouvelle accumulation.

La galsulfase purifiée, forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase humaine, est une glycoprotéine d'un poids moléculaire d'environ 56 kD. Elle est constituée de 495 acides aminés après hydrolyse de l'extrémité N-terminale. La molécule contient 6 sites de modifications des oligosaccharides N-liés. Après la perfusion intraveineuse, la galsulfase est rapidement éliminée de la circulation et captée dans les cellules par les lysosomes, probablement par des récepteurs du mannose-6 phosphate. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Galsulfase 5 mg/5 ml (1 mg/ml) solution à diluer pour perfusion

Dernière modification : 13/06/2022 - Révision : 13/06/2022

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB08 - GALSULFASE
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

GALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Mucopolysaccharidose de type VI

Posologie

Unité de prise
ml
  • galsulfase : 1 mg
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A diluer avant administration
  • Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
  • Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
Posologie
Patient quel que soit l'âge
  • Patient quel que soit le poids
  • Mucopolysaccharidose de type VI
  • Posologie standard
  • 1 mg/kg 1 fois par semaine

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer par perfusion intraveineuse de 4 heures
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
  • Respecter un intervalle d'une semaine entre 2 injections
  • Traitement à instaurer aussi rapidement que possible

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

GALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Compression médullaire
  • Enfant de moins de 20 kg
  • Fièvre
  • Grossesse
  • Insuffisance cardiaque
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Pathologie respiratoire
  • Sujet âgé
  • Sujet à risque de surcharge circulatoire

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de compression médullaire
  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de glomérulonéphrite
  • Risque de maladie des complexes immuns
  • Risque de réaction d'hypersensibilité
  • Risque de réaction liée à la perfusion

Surveillances du patient

  • Surveillance clinique pendant le traitement
  • Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement
  • Surveillance par un médecin spécialisé pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • A diluer avant administration
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique 30 à 60 min avant la perf
  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Recommandations en cas de réintroduction du traitement
  • Traçabilité recommandée

Traitement à arrêter définitivement en cas de...

  • Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Anticorps (production)
  • DERMATOLOGIE
  • Erythème cutané (Fréquent)
  • Urticaire (Très fréquent)
  • Eruption cutanée (Très fréquent)
  • Prurit (Très fréquent)
  • Pâleur
  • DIVERS
  • Frisson (Très fréquent)
  • Douleur (Très fréquent)
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Aréflexie (Très fréquent)
  • Douleur thoracique (Très fréquent)
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Oedème de Quincke (Très fréquent)
  • Choc anaphylactique
  • Réaction anaphylactique
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction liée à la perfusion
  • OPHTALMOLOGIE
  • Opacité cornéenne (Très fréquent)
  • Conjonctivite (Très fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Pharyngite (Très fréquent)
  • Otalgie (Très fréquent)
  • Congestion nasale (Très fréquent)
  • Trouble auditif (Très fréquent)
  • Oedème laryngé
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Malaise (Très fréquent)
  • Hypertension artérielle (Très fréquent)
  • Hypotension artérielle (Fréquent)
  • Tachycardie
  • Bradycardie
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Nausée (Très fréquent)
  • Hernie ombilicale (Très fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Vomissement (Très fréquent)
  • Gastroentérite (Très fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Douleur articulaire (Très fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Tremblement (Fréquent)
  • Céphalée (Très fréquent)
  • Paresthésie
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Bronchospasme (Fréquent)
  • Asthme (Fréquent)
  • Toux (Fréquent)
  • Insuffisance respiratoire aiguë (Fréquent)
  • Dyspnée (Très fréquent)
  • Apnée (Fréquent)
  • Apnée du sommeil
  • Hypoxie
  • Tachypnée
  • Cyanose
  • Voir aussi les substances

    Galsulfase

    Chimie
    Synonymesgalsulfase
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