À propos de Imiglucérase
Mise à jour : 16 janvier 2013
Imiglucérase : Mécanisme d'action

La maladie de Gaucher est une maladie métabolique rare génétique autosomique récessive qui résulte d'un déficit enzymatique lysosomale en ß-glucosidase acide. Cette enzyme clive le glucosylcéramide, un composant clé de la structure lipidique des membranes cellulaires, en glucose et céramide. La dégradation du glucosylcéramide étant insuffisante chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher, le substrat s'accumule en grandes quantités dans les lysosomes des macrophages ("cellules de Gaucher"), responsables d'une atteinte secondaire généralisée.

Les cellules de Gaucher sont préférentiellement localisées dans le foie, la rate et la moelle osseuse et parfois, dans les poumons, les reins et l'intestin. Cliniquement, la maladie de Gaucher a une expression phénotypique hétérogène. Les manifestations les plus fréquentes de la maladie sont l'hépato-splénomégalie, la thrombocytopénie, l'anémie et les atteintes osseuses. Ces dernières sont souvent les manifestations cliniques les plus handicapantes et invalidantes de la maladie de Gaucher. Ces atteintes osseuses peuvent se manifester par une infiltration médullaire, une ostéonécrose, des douleurs et des crises osseuses, une ostéopénie et une ostéoporose, des fractures pathologiques et un retard de croissance. La maladie de Gaucher est associée à une augmentation de la production de glucose et à une augmentation du métabolisme basal pouvant contribuer à la fatigue et à la cachexie. Les patients atteints de la maladie de Gaucher peuvent également présenter une faible capacité de réponse inflammatoire. En outre, la maladie de Gaucher a été associée à un risque accru d'anomalies des immunoglobulines, telles qu'une hyperimmunoglobulinémie, une gammopathie polyclonale, une gammopathie monoclonale de signification indéterminée (MGUS) ou un myélome multiple.

L'imiglucérase (ß-glucosidase acide recombinante ciblée sur le macrophage) remplace l'activité de l'enzyme déficiente en hydrolysant le glucosylcéramide, corrigeant ainsi la pathopathologie initiale et prévenant l'apparition d'une pathologie secondaire. L'imiglucérase réduit la taille de la rate et du foie, améliore ou normalise la thrombocytopénie et l'anémie, améliore ou normalise la densité minérale osseuse et l'infiltration médullaire, et réduit ou élimine les douleurs osseuses et les crises osseuses.

L'imiglucérase corrige le niveau du métabolisme basal. Elle a montré une amélioration à la fois des aspects mentaux et physiques de la qualité de la vie chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher. L'imiglucérase diminue la chitotriosidase, un biomarqueur de l'accumulation de glucosylcéramide dans les macrophages et de la réponse au traitement. Chez les enfants, l'imiglucérase a montré qu'elle permettait le développement normal de la puberté et la reprise de la croissance, permettant d'atteindre une taille et une densité minérale osseuse normales à l'âge adulte. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Imiglucérase 400 UI poudre pour solution à diluer pour perfusion

Dernière modification : 18/01/2024 - Révision : 18/01/2024

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB02 - IMIGLUCERASE
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

IMIGLUCERASE 400 UI pdre p sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Maladie de Gaucher de type I
  • Maladie de Gaucher de type III

Posologie

Unité de prise
flacon
  • imiglucérase : 400 UI
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Posologie à adapter à l'état du patient
  • Respecter le débit de perfusion recommandé
Posologie
Patient à partir de 30 mois
  • Patient quel que soit le poids
  • Maladie de Gaucher de type I - Maladie de Gaucher de type III
  • Posologie standard
  • 15 à 60 UI/kg 1 fois ce jour toutes les 2 semaines

Modalités d'administration du traitement

  • Administrer strictement par perfusion IV
  • A reconstituer et à diluer avant administration
  • Posologie à adapter à l'état du patient
  • Respecter le débit de perfusion recommandé

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

IMIGLUCERASE 400 UI pdre p sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux dérivés de la glucosylcéramidase
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Femme susceptible d'être enceinte
  • Formation d'anticorps inhibiteur, antécédent
  • Grossesse
  • Maladie de Gaucher de type III
  • Patient traité à domicile

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de réaction d'hypersensibilité

Surveillances du patient

  • Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Traçabilité recommandée

Traitement à arrêter définitivement en cas de...

  • Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction d'hypersensibilité

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
DERMATOLOGIE
  • Prurit (Fréquent)
  • Urticaire (Fréquent)
  • Eruption cutanée (Fréquent)
  • DIVERS
  • Fièvre (Peu fréquent)
  • Gêne thoracique (Peu fréquent)
  • Frisson (Peu fréquent)
  • Fatigue (Peu fréquent)
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Hypersensibilité (Fréquent)
  • Angioedème (Fréquent)
  • Réaction anaphylactoïde (Rare)
  • INSTRUMENTATION
  • Gonflement au site de perfusion (Peu fréquent)
  • Gêne au site de perfusion (Peu fréquent)
  • Abcès au site d'injection (Peu fréquent)
  • Brûlure au site de perfusion (Peu fréquent)
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Peu fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Bouffée congestive (Peu fréquent)
  • Hypotension artérielle (Peu fréquent)
  • Tachycardie (Peu fréquent)
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Crampe abdominale (Peu fréquent)
  • Nausée (Peu fréquent)
  • Diarrhée (Peu fréquent)
  • Vomissement (Peu fréquent)
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Douleur articulaire (Peu fréquent)
  • Dorsalgie (Peu fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Peu fréquent)
  • Paresthésie (Peu fréquent)
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Dyspnée (Fréquent)
  • Cyanose (Peu fréquent)
  • Toux (Fréquent)
  • Voir aussi les substances

    Imiglucérase

    Chimie
    IUPAC[495-L-histidine]glucosylcéramidase (partie protéique d'isoenzyme de placenta humain)
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Parenteral:300 U
    Actualités liées1
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