À propos de Laronidase
Mise à jour : 16 janvier 2013
Laronidase : Mécanisme d'action

Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidoses (MPS) de type I est une maladie hétérogène et multiviscérale, caractérisée par un déficit en alpha-L-iduronidase, hydrolase lysosomale qui agit en tant que catalyseur de l'hydrolyse des résidus alpha-L-iduroniques terminaux du dermatane sulfate et de l'héparane sulfate. L'activité réduite ou nulle de l'alpha-L-iduronidase entraîne une accumulation des GAGs, dermatane sulfate et héparane sulfate, dans de nombreux types de cellules et tissus.

L'objectif du traitement enzymatique substitutif est de rétablir un niveau d'activité enzymatique suffisant pour hydrolyser le substrat accumulé et prévenir toute nouvelle accumulation. Après la perfusion intraveineuse, la laronidase est rapidement éliminée de la circulation et captée par les cellules dans les lysosomes, probablement par des récepteurs du mannose-6 phosphate.

La laronidase purifiée est une glycoprotéine d'un poids moléculaire d'environ 83 kD. La laronidase est composée de 628 acides aminés après clivage de l'extrémité N-terminale. La molécule contient 6 sites de modification des oligosaccharides N-liés. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Laronidase 100 U/ml solution à diluer pour perfusion

Dernière modification : 11/06/2024 - Révision : 11/06/2024

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AB - ENZYMES
A16AB05 - LARONIDASE
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

LARONIDASE 100 U/ml sol diluer p perf

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Mucopolysaccharidose de type I

Posologie

Unité de prise
ml
  • laronidase : 100 UI
Modalités d'administration
  • Voie intraveineuse (en perfusion)
  • A diluer avant administration
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
Posologie
Patient de 1 mois à 65 an(s)
  • Patient quel que soit le poids
  • Mucopolysaccharidose de type I
  • Posologie standard
  • 100 UI/kg 1 fois par semaine

Modalités d'administration du traitement

  • Adapter le débit de perfusion à la tolérance du patient
  • Administrer strictement par perfusion IV

Incompatibilités physico-chimiques

  • Compatibilité avec certains nécessaires d'administration
  • Compatibilité avec certains solvants
  • Incompatibilité avec tous les médicaments

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

LARONIDASE 100 U/ml sol diluer p perf
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants
  • Hypersensibilité aux protéines de hamster

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Grossesse
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Maladie aiguë
  • Pathologie sévère des voies aériennes supérieures
  • Patient traité à domicile
  • Sujet âgé

Interactions médicamenteuses

Se référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque de formation d'anticorps
  • Risque de réaction liée à la perfusion
  • Risque de réaction sévère d'hypersensibilité

Surveillances du patient

  • Surveillance du taux d'anticorps pendant le traitement
  • Surveillance médicale avec disponibilité de matériel de réanimation pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • A diluer avant administration
  • Administrer une prémédication antihistaminique avec ou sans antipyrétique si besoin
  • Interrompre l'allaitement pendant le traitement
  • Traçabilité recommandée

Traitement à arrêter définitivement en cas de...

  • Traitement à arrêter en cas d'apparition de réaction sévère d'hypersensibilité

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Elévation de la température corporelle (Fréquent)
  • Saturation en oxygène diminuée (Très fréquent)
  • Anticorps (production)
  • DERMATOLOGIE
  • Alopécie (Fréquent)
  • Urticaire (Fréquent)
  • Hyperhidrose (Fréquent)
  • Pâleur (Fréquent)
  • Eruption cutanée (Très fréquent)
  • Prurit (Fréquent)
  • Erythème cutané
  • DIVERS
  • Frisson (Très fréquent)
  • Syndrome pseudogrippal (Fréquent)
  • Sueur froide (Fréquent)
  • Sensation de froid (Fréquent)
  • Fièvre (Très fréquent)
  • Douleur des extrémités (Très fréquent)
  • Sensation de chaleur (Fréquent)
  • Fatigue (Fréquent)
  • Gonflement du visage (Fréquent)
  • Oedème de la face
  • Oedème périphérique
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Angioedème (Fréquent)
  • Réaction anaphylactique (Fréquent)
  • Hypersensibilité
  • INSTRUMENTATION
  • Réaction liée à la perfusion (Très fréquent)
  • Réaction au site de perfusion (Très fréquent)
  • Oedème au point d'injection
  • Pâleur au site d?injection
  • Sensation de chaleur au point d'injection
  • Gêne au site de perfusion
  • Macule au point d'injection
  • Urticaire au site de perfusion
  • Erythème au site de perfusion
  • Gonflement au site de perfusion
  • Extravasation au point d'injection
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Sensation de vertige (Fréquent)
  • Oedème laryngé
  • Oedème pharyngé
  • PSYCHIATRIE
  • Agitation (Fréquent)
  • SYSTÈME CARDIOVASCULAIRE
  • Pression artérielle (augmentation) (Très fréquent)
  • Tachycardie (Très fréquent)
  • Hypotension artérielle (Fréquent)
  • Refroidissement des extrémités (Fréquent)
  • Bouffée congestive (Très fréquent)
  • Hypertension artérielle
  • Bradycardie
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Vomissement (Fréquent)
  • Nausée (Très fréquent)
  • Diarrhée (Fréquent)
  • Douleur abdominale (Très fréquent)
  • Gonflement des lèvres
  • Gonflement de la langue
  • SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE
  • Arthropathie (Très fréquent)
  • Douleur musculo-squelettique (Fréquent)
  • Dorsalgie (Très fréquent)
  • Douleur articulaire (Très fréquent)
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Très fréquent)
  • Paresthésie (Fréquent)
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Dyspnée (Fréquent)
  • Toux (Fréquent)
  • Insuffisance respiratoire aiguë (Fréquent)
  • Hypoxie
  • Insuffisance respiratoire
  • Bronchospasme
  • Arrêt respiratoire
  • Tachypnée
  • Obstruction des voies aériennes
  • Inspiration striduleuse
  • Cyanose
  • Voir aussi les substances

    Laronidase

    Chimie
    Synonymeslaronidase
    Posologie
    Defined Daily Dose (WHO)
    Parenteral:1 TU
    Actualités liées5
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