Le nusinersen est un oligonucléotide antisens (AON) qui augmente le pourcentage d'inclusion de l'exon 7 dans les transcrits d'acide ribonucléique messager (ARNm) du gène codant pour la protéine SMN2 (survival motor neurone 2 - protéine de survie des motoneurones) en se liant à un site d'inactivation de l'épissage intronique (ISS-N1) présent dans l'intron 7 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de SMN2. Par sa liaison, l'AON déplace les facteurs d'épissage, ce qui inhibe normalement l'épissage. Le déplacement de ces facteurs entraîne la rétention de l'exon 7 dans l'ARNm de SMN2 et lorsque l'ARNm de SMN2 est synthétisé, il peut donc être traduit en protéine SMN fonctionnelle de pleine longueur.
L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire progressive due à des mutations du gène SMN1 dans le chromosome 5q. Un second gène, SMN2, situé près de SMN1, est responsable de la synthèse d'une faible quantité de protéine SMN. La SMA est un tableau clinique dont la gravité de la maladie est liée au faible nombre de copies du gène SMN2 présentes et à la précocité d'apparition des symptômes.
Les fiches DCI Vidal constituent une base de connaissances pharmacologiques et thérapeutiques, proposée aux professionnels de santé, en complément des documents réglementaires publiés.
Nusinersen (sodique) 12 mg/5 ml (2,4 mg/ml) solution injectable intrathécale
Dernière modification : 05/07/2024 - Révision : 05/07/2024
| ATC | Risque sur la grossesse et l'allaitement | Dopant | Vigilance | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
M - MUSCLE ET SQUELETTE M09 - AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09A - AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09AX - AUTRES MEDICAMENTS DES DESORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES M09AX07 - NUSINERSEN |
| ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATIONNUSINERSEN (sodique) 12 mg/5 ml sol inj intrathécIndications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Amyotrophie spinale 5q
PosologieUnité de priseml- nusinersen (sodique) : 2.4 mg
Modalités d'administration- Voie intrathécale
- Administrer par voie intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes
- Amener à température ambiante avant utilisation
- Traitement à réévaluer régulièrement
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Amyotrophie spinale 5q Traitement initial - Administrer à J0, J14, J28 et J63
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
- 5 ml 1 fois ce jour
Traitement d'entretien - Traitement à poursuivre en fonction de l'évolution clinique
- 5 ml 1 fois ce jour tous les 4 mois
Modalités d'administration du traitement- Administrer par voie intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes
- Amener à température ambiante avant utilisation
- Recommandations en cas d'oubli du traitement
- Traitement à réévaluer régulièrement
Indications
Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :
- Amyotrophie spinale 5q
PosologieUnité de priseml- nusinersen (sodique) : 2.4 mg
Modalités d'administration- Voie intrathécale
- Administrer par voie intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes
- Amener à température ambiante avant utilisation
- Traitement à réévaluer régulièrement
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Amyotrophie spinale 5q Traitement initial - Administrer à J0, J14, J28 et J63
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
- 5 ml 1 fois ce jour
Traitement d'entretien - Traitement à poursuivre en fonction de l'évolution clinique
- 5 ml 1 fois ce jour tous les 4 mois
Unité de priseml- nusinersen (sodique) : 2.4 mg
Modalités d'administration- Voie intrathécale
- Administrer par voie intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes
- Amener à température ambiante avant utilisation
- Traitement à réévaluer régulièrement
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Amyotrophie spinale 5q Traitement initial - Administrer à J0, J14, J28 et J63
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
- 5 ml 1 fois ce jour
Traitement d'entretien - Traitement à poursuivre en fonction de l'évolution clinique
- 5 ml 1 fois ce jour tous les 4 mois
- Voie intrathécale
- Administrer par voie intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes
- Amener à température ambiante avant utilisation
- Traitement à réévaluer régulièrement
Posologie Patient quel que soit l'âge Patient quel que soit le poids Amyotrophie spinale 5q Traitement initial - Administrer à J0, J14, J28 et J63
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
- 5 ml 1 fois ce jour
Traitement d'entretien - Traitement à poursuivre en fonction de l'évolution clinique
- 5 ml 1 fois ce jour tous les 4 mois
- Administrer à J0, J14, J28 et J63
- Traitement à instaurer aussi rapidement que possible
- 5 ml 1 fois ce jour
- Traitement à poursuivre en fonction de l'évolution clinique
- 5 ml 1 fois ce jour tous les 4 mois
Modalités d'administration du traitement- Administrer par voie intrathécale en bolus en 1 à 3 minutes
- Amener à température ambiante avant utilisation
- Recommandations en cas d'oubli du traitement
- Traitement à réévaluer régulièrement
INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENTNUSINERSEN (sodique) 12 mg/5 ml sol inj intrathécNiveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Hypotonie musculaire sévère à la naissance
- Infection au site d'injection
- Inflammation au site d'injection
- Insuffisance rénale
- Insuffisance respiratoire sévère à la naissance
- Nourrisson de moins de 30 mois
- Scoliose
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
Contre-indications et précautions d'emploi Grossesse (mois) Allaitement 1 2 3 4 5 6 7 8 9 Risques II II II Précaution
Risques liés au traitement- Risque d'arachnoïdite
- Risque d'hydrocéphalie communicante
- Risque de néphrotoxicité
- Risque de thrombopénie
- Risque de trouble de la coagulation
- Risque lié à la technique
Surveillances du patient- Surveillance de l'hémostase avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la protéinurie pendant le traitement
- Surveillance des plaquettes avant la mise en route du traitement
Mesures à associer au traitement- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Traitement à administrer par un professionnel de la santé
Effets indésirables
Systèmes Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) Fréquence basse (<1/1 000) Fréquence inconnue ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE Anticorps spécifique à la substance
DERMATOLOGIE Urticaire
Eruption cutanée
IMMUNO-ALLERGOLOGIE Angioedème
Hypersensibilité
INSTRUMENTATION Syndrome post-ponction lombaire
SYSTÈME DIGESTIF Vomissement (Très fréquent)
SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE Dorsalgie (Très fréquent)
SYSTÈME NERVEUX Céphalée (Très fréquent)
Méningite aseptique
Hydrocéphalie communicante
Arachnoidite
Méningite
| Niveau de risque : | X Critique | III Haut | II Modéré | I Bas |
|---|
Contre-indicationsX Critique Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
Niveau de gravité : Contre-indication absolue - Hypersensibilité à l'un des composants
|
PrécautionsII Modéré Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Hypotonie musculaire sévère à la naissance
- Infection au site d'injection
- Inflammation au site d'injection
- Insuffisance rénale
- Insuffisance respiratoire sévère à la naissance
- Nourrisson de moins de 30 mois
- Scoliose
Niveau de gravité : Précautions- Allaitement
- Grossesse
- Hypotonie musculaire sévère à la naissance
- Infection au site d'injection
- Inflammation au site d'injection
- Insuffisance rénale
- Insuffisance respiratoire sévère à la naissance
- Nourrisson de moins de 30 mois
- Scoliose
|
Interactions médicamenteusesSe référer au paragraphe Interactions médicamenteuses de la documentation officielle du produit
Grossesse et allaitement
| Contre-indications et précautions d'emploi | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Risques liés au traitement- Risque d'arachnoïdite
- Risque d'hydrocéphalie communicante
- Risque de néphrotoxicité
- Risque de thrombopénie
- Risque de trouble de la coagulation
- Risque lié à la technique
Surveillances du patient- Surveillance de l'hémostase avant la mise en route du traitement
- Surveillance de la protéinurie pendant le traitement
- Surveillance des plaquettes avant la mise en route du traitement
Mesures à associer au traitement- Interrompre l'allaitement pendant le traitement
- Traitement à administrer par un professionnel de la santé
Effets indésirables
| Systèmes | Fréquence de moyenne à élevée (?1/1 000) | Fréquence basse (<1/1 000) | Fréquence inconnue |
|---|---|---|---|
| ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE | |||
| DERMATOLOGIE | |||
| IMMUNO-ALLERGOLOGIE | |||
| INSTRUMENTATION | |||
| SYSTÈME DIGESTIF | |||
| SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE | |||
| SYSTÈME NERVEUX |
Voir aussi les substances
Nusinersen sodique
Chimie
Posologie
| Defined Daily Dose (WHO) |
|
|---|
