À propos de Saproptérine
Mise à jour : 16 janvier 2013
Saproptérine : Mécanisme d'action

La saproptérine est une version synthétique de la 6R-BH4 naturelle, qui est un cofacteur des phénylalanine, tyrosine et tryptophane hydroxylases.

L'hyperphénylalaninémie (HPA), qui correspond à une élévation anormale des taux sanguins de phénylalanine, est habituellement due à des mutations récessives autosomiques des gènes codants pour la phénylalanine hydroxylase (dans le cas de la phénylcétonurie, PCU) ou pour les enzymes impliquées dans la biosynthèse ou la régénération de la 6R-tétrahydrobioptérine, 6R-BH4 (dans le cas du déficit en BH4). Le déficit en BH4 correspond à un ensemble de troubles dus à des mutations ou des délétions des gènes codants pour l'une des cinq enzymes impliquées dans la biosynthèse ou le recyclage de la BH4. Dans les deux cas, la phénylalanine ne peut être efficacement transformée en tyrosine, un acide aminé, ce qui entraîne une élévation des taux sanguins de phénylalanine.

L'objectif de l'administration de saproptérine chez les patients atteints de phénylcétonurie répondeurs à la BH4 est de renforcer l'activité de la phénylalanine hydroxylase défective et, par conséquent, d'augmenter ou de restaurer suffisamment le métabolisme oxydatif de la phénylalanine afin de réduire ou de maintenir les taux sanguins de phénylalanine, de prévenir ou de réduire l'accumulation de phénylalanine et d'accroître la tolérance aux apports alimentaires en phénylalanine. La justification de l'administration de saproptérine chez les patients atteints de déficit en BH4 est de pallier les taux déficients en BH4, et ainsi de restaurer l'activité de la phénylalanine hydroxylase. 

Gammes contenant la substance
Fiche DCI Vidal

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Saproptérine chlorhydrate 100 mg comprimé pour solution buvable

Dernière modification : 10/07/2023 - Révision : 28/12/2023

ATCRisque sur la grossesse et l'allaitementDopantVigilance
A - VOIES DIGESTIVES ET METABOLISME
A16 - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16A - AUTRES MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AX - DIVERS MEDICAMENTS DES VOIES DIGESTIVES ET DU METABOLISME
A16AX07 - SAPROPTERINE
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

INDICATIONS ET MODALITÉS D'ADMINISTRATION

SAPROPTERINE CHLORHYDRATE 100 mg cp p sol buv

Indications

Ce médicament est indiqué dans les cas suivants :

  • Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine
  • Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie

Posologie

Unité de prise
comprimé
  • saproptérine chlorhydrate : 100 mg
Modalités d'administration
  • Voie orale
  • A dissoudre avant administration
  • Administrer pendant le repas
  • Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
Posologie
Patient quel que soit l'âge
Patient quel que soit le poids
Hyperphénylalaninémie due à une phénylcétonurie
Traitement initial
  • Administrer chaque jour à la même heure
  • Administrer de préférence le matin
  • 10 mg/kg en 1 prise par jour
Traitement ultérieur
  • Administrer chaque jour à la même heure
  • Administrer de préférence le matin
  • 5 à 20 mg/kg en 1 prise par jour
Hyperphénylalaninémie due à un déficit en tétrahydrobioptérine
Traitement initial
  • 2 à 5 mg/kg en 2 à 3 prises par jour
Traitement ultérieur
  • 2 à 20 mg/kg en 2 à 3 prises par jour

Modalités d'administration du traitement

  • A dissoudre avant administration
  • Administrer pendant le repas
  • Posologie à adapter en fonction des résultats biologiques
  • Traitement à instaurer aussi rapidement que possible

INFORMATIONS RELATIVES À LA SÉCURITÉ DU PATIENT

SAPROPTERINE CHLORHYDRATE 100 mg cp p sol buv
Niveau de risque : X Critique III Haut II Modéré I Bas

Contre-indications

X Critique
Niveau de gravité : Contre-indication absolue
  • Hypersensibilité à l'un des composants

Précautions

II Modéré
Niveau de gravité : Précautions
  • Allaitement
  • Enfant de moins de 20 kg
  • Grossesse
  • Insuffisance hépatique
  • Insuffisance rénale
  • Pathologie intercurrente
  • Sujet âgé

Interactions médicamenteuses

III Haut
Niveau de gravité : Association déconseillée

Médicaments administrés par voie orale + Topiques gastro-intestinaux, antiacides et adsorbants

Risques et mécanismesDiminution de l'absorption de certains autres médicaments ingérés simultanément.
Conduite à tenirPrendre les topiques ou antiacides, adsorbants à distance de ces substances (plus de 2 heures, si possible).
II Modéré
Niveau de gravité : Précaution d'emploi

Médicaments administrés par voie orale + Colestipol

Médicaments administrés par voie orale + Résines chélatrices

Risques et mécanismesLa prise de résine chélatrice peut diminuer l'absorption intestinale et, potentiellement, l'efficacité d'autres médicaments pris simultanément.
Conduite à tenirD'une façon générale, la prise de la résine doit se faire à distance de celle des autres médicaments, en respectant un intervalle de plus de 2 heures, si possible.
I Bas
Niveau de gravité : A prendre en compte

Médicaments administrés par voie orale + Laxatifs (type macrogol)

Risques et mécanismesAvec les laxatifs, notamment en vue d'explorations endoscopiques : risque de diminution de l'efficacité du médicament administré avec le laxatif.
Conduite à tenirEviter la prise d'autres médicaments pendant et après l'ingestion dans un délai d'au moins 2 h après la prise du laxatif, voire jusqu'à la réalisation de l'examen.

Grossesse et allaitement

Contre-indications et précautions d'emploi
Grossesse (mois)Allaitement
123456789
RisquesIIII

II Précaution

Risques liés au traitement

  • Risque d'effet rebond

Surveillances du patient

  • Surveillance des taux plasmatiques de phénylalanine et de tyrosine pendant le traitement
  • Surveillance foeto-maternelle pendant le traitement

Mesures à associer au traitement

  • Respecter un régime alimentaire restrictif en tyrosine et phénylalanine

Information des professionnels de santé et des patients

  • Info patient : ne pas arrêter le traitement sans avis médical
  • Information du patient : ne pas ingérer le dessicant

Effets indésirables

SystèmesFréquence de moyenne à élevée (?1/1 000)Fréquence basse (<1/1 000)Fréquence inconnue
ANOMALIE DES EXAMENS DE LABORATOIRE
  • Phénylalaninémie (diminution) (Fréquent)
  • DERMATOLOGIE
  • Eruption cutanée
  • IMMUNO-ALLERGOLOGIE
  • Réaction allergique (exacerbation)
  • Hypersensibilité
  • ORL, STOMATOLOGIE
  • Douleur pharyngo-laryngée (Fréquent)
  • Rhinorrhée (Très fréquent)
  • Congestion nasale (Fréquent)
  • Rhinite
  • SYSTÈME DIGESTIF
  • Nausée (Fréquent)
  • Vomissement (Fréquent)
  • Douleur abdominale (Fréquent)
  • Diarrhée (Fréquent)
  • Dyspepsie (Fréquent)
  • Gastrite
  • Oesophagite
  • SYSTÈME NERVEUX
  • Céphalée (Très fréquent)
  • SYSTÈME RESPIRATOIRE
  • Toux (Fréquent)
  • Voir aussi les substances

    Saproptérine chlorhydrate

    Chimie
    Synonymessapropterin hydrochloride
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